Mechanizm działania systemu KNIT
Innowacyjność metody KNIT polega na połączeniu zmodyfikowanej nukleazy Cas9 (tzw. nickase, która przecina tylko jedną nić DNA) z systemem rekrutacji donora DNA. Dzięki takiemu rozwiązaniu proces integracji przebiega w sposób kontrolowany i wysoce precyzyjny. System ten skutecznie eliminuje ryzyko związane z klasycznym edytowaniem genomu, znacząco redukując liczbę przypadkowych insercji, delecji (indels) oraz niepożądanych rearanżacji genetycznych.
Badania wykazały, że KNIT osiąga wydajność sięgającą 89%. Co więcej, system wspiera wielokrotne edytowanie oraz jednoczesne wprowadzanie genów w wielu miejscach genomu przy minimalnym ryzyku wystąpienia translokacji. Wersja rozwojowa systemu, oznaczona jako KNIT editor 2 (KE2), dodatkowo podnosi efektywność procesu, umożliwiając osiągnięcie zamierzonych efektów już przy pojedynczej transfekcji.
Zastosowania w medycynie personalizowanej
Technologia ta otwiera nowe możliwości w terapii genowej. W komórkach z patologicznymi mutacjami KNIT pozwala na przywrócenie prawidłowej ekspresji genów poprzez wstawienie terapeutycznej sekwencji DNA w bezpieczne miejsce w genomie lub bezpośrednio w locus natywnym.
Szczególnie obiecujące wyniki uzyskano w inżynierii komórek CAR-T, które są wykorzystywane w nowoczesnych terapiach przeciwnowotworowych. KNIT umożliwia programowalne i nie-wirusowe modyfikowanie limfocytów T bez wywoływania dwuniciowych pęknięć. Wykazano, że tak zmodyfikowane komórki CAR-T wykazują skuteczną aktywność przeciwnowotworową zarówno w warunkach laboratoryjnych (in vitro), jak i w modelach mysich.
Dostępność i koszty
Publikacja naukowa opisująca metodę KNIT ukazała się w lipcu 2026 roku w czasopiśmie Nature. Dostęp do pełnej treści artykułu oraz szczegółowych danych badawczych jest możliwy za pośrednictwem platformy SpringerLink. Koszt zakupu dostępu do publikacji wynosi 39,95 euro (ok. 170–180 zł). Dla instytucji akademickich i badawczych dostępne są również opcje subskrypcyjne, w tym dostęp do pełnego portfolio czasopism Nature w cenie 27,99 euro (ok. 120 zł) za 30 dni lub roczna prenumerata w cenie 196,21 euro (ok. 850 zł).
Dzięki wysokiej precyzji i bezpieczeństwu, platforma KNIT stanowi istotny krok naprzód w kierunku bezpieczniejszej i bardziej efektywnej medycyny personalizowanej, oferując narzędzie, które może zrewolucjonizować sposób, w jaki projektujemy terapie oparte na modyfikacjach genetycznych.