RNA-terapie stają się jednym z najważniejszych kierunków współczesnej medycyny, oferując nowe możliwości w leczeniu chorób metabolicznych, onkologicznych oraz w profilaktyce za pomocą szczepień. W artykule opublikowanym w czasopiśmie Engineering autorzy Yilin Yan, Tianyu Wu, Honglin Li, Yang Tang i Feng Qian analizują, jak sztuczna inteligencja (AI) może zrewolucjonizować rozwój leków opartych na RNA — wskazując zarówno na obecne ograniczenia metod eksperymentalnych i obliczeniowych, jak i na szanse, które otwierają się wraz z wdrożeniem zaawansowanych algorytmów.
Kluczowe zalety terapii RNA wynikają z ich skuteczności i szybkości opracowywania. Autorzy cytują dane firmy Alnylam Pharmaceuticals, według których skumulowany wskaźnik przejścia leków RNAi z fazy klinicznej 1 do fazy 3 wynosi 64,4%, co jest znacząco wyższe niż typowy współczynnik sukcesu leków tradycyjnych rzędu 5–7%. Proces odkrywania leków RNA często mierzy się miesiącami zamiast lat, a koszty projektu są zazwyczaj niższe niż w przypadku konwencjonalnych terapii. Mimo to istnieją istotne wyzwania: techniki eksperymentalne, takie jak CRISPR, oraz metody obliczeniowe oparte na sekwencjonowaniu RNA wciąż nie nadążają za zapotrzebowaniem na szybkość i różnorodność rozwiązań.
W tym miejscu pojawia się rola AI. Autorzy argumentują, że możliwości równoległego przetwarzania i uczenia się z ogromnych zbiorów danych pozwalają algorytmom wykrywać złożone wzorce niedostrzegalne dla klasycznych metod. Dzięki temu AI może przyspieszyć identyfikację kandydatów na leki, zoptymalizować projekt oraz wprowadzić nowe, wcześniej nieoczekiwane rozwiązania. W pracy wyróżniono trzy główne strategie wykorzystania AI w rozwoju leków RNA: podejścia oparte na danych, strategie uczenia oraz głębokie uczenie.
Podejścia oparte na danych polegają na wykorzystaniu dużych zbiorów informacji i technik wydobywania reguł, aby odkrywać zależności między sekwencjami RNA, ich strukturą oraz funkcjami biologicznymi. Strategie oparte na metodach uczenia, takich jak wnioskowanie przyczynowe i uczenie ze wzmocnieniem, służą optymalizacji procesu podejmowania decyzji — na przykład wyboru najbardziej obiecujących modyfikacji molekularnych. Natomiast podejścia oparte na głębokim uczeniu, wykorzystujące duże modele językowe (przykładowo analogiczne do ChatGPT), mają zdolność analizowania długich sekwencji RNA i wspierania projektów de novo, czyli tworzenia całkowicie nowych, funkcjonalnych cząsteczek.
Autorzy proponują także wizję przyszłego przepływu pracy opartego na zintegrowanym, interaktywnym oprogramowaniu. System ten miałby dwa sprzężenia zwrotne: wewnętrzne — skoncentrowane na platformowym projektowaniu poprawiającym wydajność modeli AI — oraz zewnętrzne — integrujące dane z rzeczywistych badań, co pozwoli na ciągłe udoskonalanie procesu. Praca przebiegałaby etapami: kompleksowa cyfryzacja danych RNA, spersonalizowany projekt kandydatów na leki, ich ocena, zautomatyzowana synteza oraz badania biologiczne prowadzące do wstępnej walidacji klinicznej. Wybrane związki trafiałyby następnie do dopasowanych systemów nośnikowych i do symulacji online, umożliwiających wczesne obserwacje dynamiki dostarczania leku, jego działania i rozkładu w organizmie.
W krótkiej perspektywie badacze wskazują kilka trudnych, ale kluczowych tematów badawczych: wysokorozdzielcza, kompleksowa wizualizacja struktur RNA, odkrywanie spersonalizowanych leków RNA dostosowanych do indywidualnego profilu genetycznego oraz stworzenie platformy umożliwiającej edytowalne generowanie cząsteczek RNA. Realizacja tych celów pozwoli na dokładniejsze i bardziej interaktywne odwzorowanie zachowania RNA w układach biologicznych, co z kolei ułatwi tworzenie leków silnie spersonalizowanych.
Korzyści ekonomiczne i społeczne płynące z wdrożenia AI w procesie opracowywania leków RNA są istotne. Automatyzacja zadań zmniejsza zapotrzebowanie na prace ręczne, przyspieszając i zwiększając dokładność identyfikacji celów molekularnych. To przekłada się na oszczędności kosztów i szybsze tempo testowania terapii. W miarę skalowania platformy na poziom przemysłowy możliwe jest uzyskanie powtarzalnej jakości produktów i większej efektywności kosztowej dzięki zoptymalizowanym, powtarzalnym procesom.
Integracja AI z rozwojem leków RNA ma potencjał przemienić przyszłość terapii — umożliwiając systematyczne badanie nowych struktur RNA, selekcję obiecujących kandydatów oraz skrócenie i usprawnienie ścieżki odkrywania leków. W rezultacie może powstać bardziej zrównoważony i ekonomiczny model tworzenia terapii, przynoszący korzyści pacjentom i systemom opieki zdrowotnej.
Artykuł: Yan, Y., et al. (2025). The Future of AI-Driven RNA Drug Development. Engineering. DOI: 10.1016/j.eng.2025.06.029.
