Nowe podejście do badań nad toczniem dzięki Translational Bridge Award
W 2024 roku Lupus Research Alliance (LRA) po raz pierwszy przyznała Translational Bridge Award (TBA), mając na celu przyspieszenie przekształcania nowatorskich odkryć w potencjalne terapie i diagnostykę dla osób cierpiących na toczeń. Jest to krok ku lepszemu zrozumieniu i leczeniu tej złożonej choroby. Nagroda ta ma wspierać projekty o dużym potencjale komercyjnym lub klinicznym, które mogą znacząco poprawić jakość życia pacjentów.
TBA zapewnia do 450 000 dolarów na dwa lata badań i jest kluczowym elementem nowej strategii badawczej LRA, znanej jako Research Roadmap. Dzięki wsparciu innowacyjnych projektów zorientowanych na osiągnięcie konkretnych celów, LRA stara się skrócić czas od odkrycia naukowego do zastosowania klinicznego.
Łączenie nauki z praktyką kliniczną
Translational Bridge Award wypełnia istotną lukę w badaniach nad toczniem, pozwalając naukowcom wprowadzać najbardziej obiecujące pomysły bliżej pacjentów. Każdy z wybranych projektów ma potencjał zmienić podejście do leczenia i diagnozowania tocznia, co może znacząco wpłynąć na jakość życia milionów ludzi na całym świecie.
Jak podkreśla Teodora Staeva, Ph.D., wiceprezes i dyrektor naukowy LRA:
„Nowe nagrody Translational Bridge Award zbliżają nas do pacjentów, umożliwiając naukowcom przekształcanie odkryć w rzeczywiste terapie, które mogą zmienić sposób leczenia tocznia.”
Zapoznajmy się z projektami, nad którymi pracują utalentowani badacze i które mają potencjał przynieść rewolucyjne zmiany w leczeniu tej trudnej choroby.
Nowe podejście do zarządzania bólem i zmęczeniem
Cynthia Aranow, M.D., Feinstein Institutes for Medical Research
Ból stawów i mięśni, a także chroniczne zmęczenie, to jedne z najbardziej obciążających objawów tocznia układowego (SLE). Nawet gdy choroba jest pod kontrolą, objawy te mogą znacząco obniżać jakość życia pacjentów. Dr Aranow bada efektywność nowego, bezpiecznego urządzenia stymulującego nerw błędny, które może pomagać w redukcji bólu i zmęczenia. Urządzenie to, które nie wymaga stosowania leków, może stać się przyszłością domowego leczenia tych uciążliwych objawów.
Transformacja diagnostyki nefropatii toczniowej
Marcus Clark, M.D., University of Chicago
Nefropatia toczniowa (LN) to jedno z najcięższych powikłań tocznia, często prowadzące do uszkodzenia nerek, a nawet ich niewydolności. Obecne biopsje nerek, choć są standardem diagnostycznym, nie są wystarczająco precyzyjne, by wykrywać zmiany w poszczególnych strukturach nerkowych. Dr Clark rozwija narzędzie oparte na sztucznej inteligencji, które dokładniej klasyfikuje komórki odpornościowe i struktury w próbkach biopsyjnych nerek. Ta technologia może pomóc lekarzom lepiej przewidywać, które terapie będą najskuteczniejsze dla danego pacjenta, co znacząco poprawi wyniki leczenia.
Alternatywy dla glikokortykoidów
Sarah Jones, Ph.D., Monash University
Glikokortykoidy, powszechnie stosowane w leczeniu tocznia, skutecznie hamują stan zapalny, ale powodują poważne skutki uboczne, które mogą pogorszyć ogólny stan zdrowia pacjentów. Dr Jones pracuje nad nowym leczeniem opartym na białku GILZ (Glucocorticoid-Induced Leucine Zipper), które oferuje właściwości przeciwzapalne podobne do glikokortykoidów, ale bez ich negatywnych konsekwencji. To badanie może otworzyć nowe możliwości bezpieczniejszego i bardziej skutecznego leczenia tocznia, zmieniając sposób zarządzania chorobą.
Badania nad nowymi terapiami tocznia
Timothy Niewold, M.D., Hospital for Special Surgery
Chociaż leczenie tocznia poczyniło postępy, wciąż istnieje pilna potrzeba bezpieczniejszych i bardziej skutecznych terapii. Dr Niewold, we współpracy z Vineet Gupta z UTMB, opracował nowy lek o nazwie ONT01, który celuje w cząsteczkę ITGAM. Lek ten wykazał obiecujące wyniki w modelach mysich, a obecnie badany jest w fazie 1b badania klinicznego, aby ocenić jego bezpieczeństwo u ludzi. Wyniki tego badania mogą otworzyć drogę do nowej klasy terapii, które celują w toczeń na poziomie molekularnym.
Rozwiewanie tajemnicy „mgły mózgowej”
Zahi Touma, M.D., Ph.D., University Health Network
Wielu pacjentów z toczniem doświadcza problemów poznawczych, znanych jako „mgła mózgowa”. Niestety, brak jest wiarygodnych biomarkerów do diagnozowania i monitorowania tego stanu. Dr Touma zidentyfikował dwa potencjalne biomarkery we krwi, które mogą być powiązane z upośledzeniem funkcji poznawczych u osób z toczniem. Jego projekt ma na celu potwierdzenie tych biomarkerów w nowej grupie pacjentów, co mogłoby prowadzić do stworzenia nowych testów diagnostycznych na neuropsychiatryczne objawy tocznia, umożliwiając wcześniejszą i dokładniejszą diagnozę.
Podsumowanie
Lupus Research Alliance, poprzez Translational Bridge Award, wspiera innowacyjne projekty badawcze, które mogą przekształcić sposób, w jaki toczeń jest diagnozowany i leczony. Od nowatorskich rozwiązań w zarządzaniu bólem i zmęczeniem, po alternatywy dla glikokortykoidów i rozwój narzędzi diagnostycznych – prace wyróżnionych badaczy mają szansę znacząco poprawić życie pacjentów z toczniem na całym świecie.
