Firma Insilico Medicine, działająca na etapie klinicznym w obszarze odkrywania nowych leków za pomocą generatywnej sztucznej inteligencji (AI), ogłosiła otrzymanie zgody FDA na badania kliniczne dla ISM5939. Jest to innowacyjny, doustny inhibitor małocząsteczkowy, który celuje w białko ENPP1, mający potencjał w leczeniu nowotworów litych. To już dziesiąta molekuła opracowana przez Insilico, której FDA zezwoliła na rozpoczęcie badań klinicznych przy użyciu technologii AI.
Rola ENPP1 w organizmie i jego wpływ na nowotwory
ENPP1, czyli ekto-nukleotydowa pirofosfataza, odgrywa istotną rolę w sygnalizacji purynowej, regulującej funkcje układu immunologicznego, sercowo-naczyniowego, neurologicznego i hematologicznego. Wyjątkowo wysoki poziom ekspresji ENPP1 jest powiązany z występowaniem przerzutów oraz złymi rokowaniami u pacjentów z różnymi typami nowotworów. Inhibitory ENPP1, takie jak ISM5939, mogą wzmacniać działanie przeciwnowotworowe układu odpornościowego poprzez regulację poziomu cGAMP i aktywację szlaku cGAS-STING, który odgrywa kluczową rolę w odpowiedzi immunologicznej.
Postępy w badaniach nad ISM5939
W maju 2023 roku Insilico Medicine ogłosiło, że ISM5939 został wybrany jako kandydat przedkliniczny (PCC) do dalszych badań nad terapią immunologiczną nowotworów. Wyniki badań przedklinicznych wskazują, że ISM5939 wykazuje silne działanie przeciwnowotworowe w badaniach in vivo oraz cechuje się korzystnym profilem bezpieczeństwa, a także dobrymi parametrami farmakokinetycznymi i ADMET w badaniach in vitro.
Dr Sujata Rao, Dyrektor Medyczna Insilico Medicine, podkreśla potencjał ISM5939, stwierdzając: „Z niecierpliwością oczekuję pierwszych sygnałów klinicznych. Dzięki szerokiemu oknu bezpieczeństwa oraz potencjałowi do terapii skojarzonej, ISM5939 może znacząco rozszerzyć wachlarz możliwości leczenia pacjentów onkologicznych.”
Technologia AI jako fundament przełomowych odkryć
Insilico wykorzystało swoją autorską platformę generatywnej chemii o nazwie Chemistry42, będącą częścią większej platformy Pharma.AI. Dzięki tej technologii zespół badawczy w ciągu zaledwie trzech miesięcy od rozpoczęcia projektu opracował związek o unikalnej strukturze molekularnej, który następnie został zoptymalizowany przez chemików medycznych firmy.
Według dr. Fenga Rena, współ-CEO i Dyrektora Naukowego Insilico Medicine, firma nieustannie udowadnia efektywność swojej platformy AI, realizując kolejne etapy badań nad nowymi lekami. „Branża odkrywania leków napędzana przez AI wymaga realnych przykładów sukcesu. W Insilico osiągnęliśmy wiele przełomowych kamieni milowych, a 10 kandydatów opracowanych z użyciem AI otrzymało już zgodę na badania kliniczne. Pragniemy kontynuować rozwój tej technologii, by dostarczać nowe rozwiązania terapeutyczne pacjentom na całym świecie.”
Osiągnięcia i perspektywy Insilico Medicine
Firma Insilico po raz pierwszy przedstawiła koncepcję wykorzystania generatywnej sztucznej inteligencji do projektowania nowych molekuł w 2016 roku, co zapoczątkowało rozwój komercyjnej platformy Pharma.AI. Od tego czasu firma nieustannie integruje kolejne innowacje technologiczne, rozszerzając możliwości narzędzi obejmujących biologię, chemię, rozwój leków i badania naukowe.
Od 2021 roku Insilico zidentyfikowało 20 kandydatów przedklinicznych w portfolio obejmującym ponad 30 aktywów, z których 10 uzyskało zgodę na badania kliniczne. W 2024 roku firma opublikowała w czasopiśmie „Nature Biotechnology” artykuł opisujący całą drogę badawczą od algorytmów AI do fazy II badań klinicznych. Pilotowy lek ISM001_055, zaprojektowany za pomocą AI, wykazał pozytywne wyniki w badaniach klinicznych fazy IIa, potwierdzając bezpieczeństwo oraz skuteczność w poprawie objętości płuc u pacjentów.
Technologie AI, takie jak te rozwijane przez Insilico Medicine, otwierają nowe możliwości w medycynie, przyspieszając proces odkrywania leków i zwiększając jego precyzję. Dzięki takim innowacjom nadzieja na lepsze leczenie trudnych schorzeń, w tym nowotworów, staje się coraz bardziej realna.