Naukowcy dokonali przełomu, który do niedawna wydawał się niemożliwy: odwrócili niewydolność serca i przywrócili jego funkcje za pomocą nowatorskiej terapii genowej. W przełomowym badaniu, przeprowadzonym na Uniwersytecie Utah Health, wykazano dramatyczną poprawę funkcjonowania serca oraz wskaźników przeżycia u świń z niewydolnością serca. To odkrycie może być kluczowym krokiem w walce z tym wyniszczającym schorzeniem, które dotyka miliony ludzi na całym świecie.
Badanie zostało opublikowane w prestiżowym czasopiśmie npj Regenerative Medicine, a jego wyniki budzą nadzieję na fundamentalną zmianę w leczeniu niewydolności serca.
Rewolucja w terapii genowej
Kluczowym elementem przełomu jest białko o nazwie cBIN1 (Cardiac Bridging Integrator 1). Badania wykazały, że jego niedobór w sercu jest powiązany z gorszym rokowaniem u pacjentów z niewydolnością serca. W ramach terapii naukowcy wprowadzili dodatkową kopię genu kodującego cBIN1 do komórek serca za pomocą nieszkodliwego wirusa. Jak wyjaśnia Dr. Robin Shaw, dyrektor Centrum Badań Sercowo-Naczyniowych i Współautor badania, „Obniżony poziom cBIN1 jest wyraźnym sygnałem, że pacjenci będą mieli problemy z sercem. Dzięki tej terapii możemy to odwrócić.”
Obecnie niewydolność serca jest uznawana za nieodwracalną bez przeszczepu. Większość dostępnych terapii skupia się na redukcji stresu kardiologicznego i spowolnieniu postępu choroby. Nowe podejście, polegające na zastosowaniu terapii genowej, może jednak całkowicie zmienić tę sytuację i otworzyć drzwi do skutecznego leczenia milionów pacjentów.
Niespotykane wyniki
Rezultaty badania są niezwykle obiecujące. Wszystkie cztery świnie, które otrzymały terapię genową, przeżyły pełne sześć miesięcy badania – mimo że niewydolność serca zwykle prowadzi do śmierci w ciągu kilku miesięcy. Co ciekawe, funkcje serca poprawiły się o aż 30%, podczas gdy dotychczasowe leczenie dawało maksymalnie 5-10% poprawy.
Dr. TingTing Hong, współautorka badania, podkreśla znaczenie zaobserwowanych zmian fizycznych. „Mimo że serce zwierząt nadal było poddawane stresowi w związku z niewydolnością, u tych, które otrzymały leczenie, zauważyliśmy wyraźną poprawę funkcji serca oraz stabilizację lub zmniejszenie jego rozmiaru. Nazywamy to odwracaniem przebudowy serca – serce wraca do bardziej normalnego stanu.”
Jak działa cBIN1?
cBIN1 pełni kluczową rolę w organizacji białek w komórkach serca, działając jak swoisty rusztowanie. Poprawne funkcjonowanie tego białka ma fundamentalne znaczenie dla zdolności serca do skutecznej pracy, zwłaszcza w sytuacji stresu kardiologicznego. Terapia genowa, dostarczając dodatkowy gen cBIN1, pomaga odbudować ten mechanizm organizacyjny w komórkach serca, otwierając drogę do regeneracji uszkodzonych tkanek.
Co dalej?
Choć wyniki badań są obiecujące, naukowcy podkreślają, że przed nimi jeszcze długa droga. Terapia genowa musi przejść rygorystyczne testy toksykologiczne i inne badania bezpieczeństwa, zanim będzie mogła być wdrożona w badaniach klinicznych na ludziach. Zespół badawczy planuje złożyć wniosek o zgodę na rozpoczęcie testów na ludziach w FDA jesienią 2025 roku.
Kluczowe pojęcia
- Terapia genowa
- Metoda leczenia lub zapobiegania chorobom poprzez wprowadzanie materiału genetycznego do komórek.
- cBIN1 (Cardiac Bridging Integrator 1)
- Kluczowe białko organizujące inne białka w komórkach serca, niezbędne do ich prawidłowego funkcjonowania.
- Odwracanie przebudowy serca
- Proces, w którym uszkodzona tkanka serca wraca do swojego normalnego kształtu i funkcji.
Sprawdź swoją wiedzę
Jak obecnie leczy się niewydolność serca?
Obecnie niewydolność serca jest nieodwracalna bez przeszczepu serca, a większość terapii skupia się na redukcji stresu kardiologicznego i spowolnieniu postępu choroby.
O ile poprawiła się funkcja serca dzięki terapii w porównaniu z wcześniejszymi metodami?
Terapia poprawiła funkcje serca o 30%, znacznie przewyższając typowe 5-10% uzyskiwane w ramach wcześniejszych metod leczenia.
Jaką rolę odgrywa cBIN1 w sercu?
cBIN1 działa jako centrum sygnalizacyjne i struktura organizacyjna, która umożliwia prawidłowe funkcjonowanie białek w komórkach serca.
Jakie są kolejne kroki przed wprowadzeniem terapii na rynek?
Terapia musi przejść testy toksykologiczne i inne badania bezpieczeństwa, a naukowcy planują złożyć wniosek o zgodę na testy kliniczne na ludziach w FDA w 2025 roku.
To innowacyjne podejście budzi wielkie nadzieje na przyszłość leczenia niewydolności serca i może stać się przełomem w medycynie regeneracyjnej.
