Kalifornijski Instytut Medycyny Regeneracyjnej (CIRM) przyznał dwuletni grant w wysokości 6 milionów dolarów zespołowi badawczemu z USC Dr. Allen and Charlotte Ginsburg Institute for Biomedical Therapeutics oraz USC Roski Eye Institute. Celem finansowania jest rozwój nowego leczenia jednej z głównych przyczyn utraty wzroku u osób starszych. Środki te umożliwią naukowcom przeprowadzenie badań przedklinicznych, które są kluczowe przed rozpoczęciem testów na ludziach.
Badacze skupiają się na przyspieszeniu postępów w walce z suchą postacią związanej z wiekiem zwyrodnienia plamki żółtej (AMD), która dotyka około 16 milionów osób w Stanach Zjednoczonych. Schorzenie to wynika z uszkodzenia nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE), czyli komórek wspierających fotoreceptory siatkówki. Te komórki nie tylko chronią, ale także odżywiają i regenerują pręciki oraz czopki, które przekształcają światło w sygnały zrozumiałe dla mózgu. Suche AMD, które zazwyczaj pojawia się u osób powyżej 50. roku życia, obecnie pozostaje nieuleczalne i ostatecznie może prowadzić do prawnej ślepoty.
Obecne opcje leczenia są ograniczone do suplementów witaminowych i nowych terapii regulujących układ odpornościowy, które jedynie spowalniają postęp choroby. Podejście opracowane przez USC, wspierane przez CIRM, proponuje zupełnie inną strategię – wstrzyknięcie mieszaniny związków regeneracyjnych, przeciwzapalnych i przeciwutleniających uwalnianych przez zdrowe komórki RPE pochodzące z komórek macierzystych.
„Obecne terapie nie zatrzymują ani nie odwracają rozwoju choroby, co oznacza, że wielu pacjentów ostatecznie traci wzrok. Potrzebujemy nowego podejścia. Jeśli uda nam się opracować tę metodę wstrzykiwania, która zatrzyma postęp choroby lub poprawi widzenie, byłoby to niesamowite z perspektywy pacjenta”.
– Mark Humayun, MD, PhD, główny badacz, profesor okulistyki i inżynierii biomedycznej, Uniwersytet Południowej Kalifornii
Tajemnicą nowoczesnej terapii są wydzieliny RPE pochodzące z innego leczenia suchego AMD, opracowanego wcześniej przez Humayuna i jego zespół. Początkowe badania skupiały się na implantowalnej łatce z komórek RPE wyhodowanych z komórek macierzystych. Gdy naukowcy zauważyli, że łatka wspomaga regenerację znacznie poza jej bezpośrednim sąsiedztwem, zaczęli analizować wpływ płynu uwalnianego przez łatkę, znanego jako sekretom.
Dzięki wsparciu CIRM, badania nad łatką przeszły od etapu przedklinicznego do prób klinicznych. Teraz, korzystając z nowego grantu, zespół badawczy koncentruje się na potencjale sekretomu, co może prowadzić do przełomowych terapii w leczeniu suchego AMD. „CIRM odegrał kluczową rolę w naszych badaniach, umożliwiając nam przejście od laboratorium do badań na ludziach. Kalifornia staje się liderem w badaniach nad komórkami macierzystymi dzięki publicznym inwestycjom w naukę” – podkreśla Humayun.
Najnowsze badania wspierane przez CIRM zyskały dodatkowy impet dzięki wcześniejszym krokom, które przyspieszyły przygotowania do prób klinicznych. Zespół ma już za sobą serię wstępnych konsultacji z Agencją Żywności i Leków (FDA) oraz zidentyfikował partnerów zajmujących się testami i produkcją zgodnie z obowiązującymi standardami.
Nowa terapia ma na celu interwencję we wcześniejszych stadiach suchego AMD i może odgrywać rolę uzupełniającą dla łatki, która koncentruje się na zaawansowanych przypadkach tej choroby. „W zasadzie mamy dwie szanse na osiągnięcie celu przy pomocy tego samego produktu” – tłumaczy Humayun. „Jeśli odniesiemy sukces, będziemy mogli zapewnić leczenie pacjentom na każdym etapie choroby.”
Badacz zwraca uwagę na znaczenie współpracy interdyscyplinarnej. Bioinżynierowie z USC Viterbi School of Engineering odegrają kluczową rolę w dalszym rozwoju łatki, natomiast eksperci w dziedzinie sztucznej inteligencji pomogą zoptymalizować możliwości leczenia opartego na sekretomie. „Sztuczna inteligencja pomoże nam lepiej zrozumieć, jak doskonalić tę terapię. Na USC istnieje unikatowa kultura współpracy pomiędzy różnymi dziedzinami nauki, co jest kluczowe dla takich projektów” – dodaje Humayun.
Humayun, laureat Narodowego Medalu Technologii i Innowacji, ma imponujące osiągnięcia w poprawie opieki zdrowotnej dzięki swoim badaniom. Jest głównym wynalazcą Argus II – systemu znanego jako „sztuczna siatkówka” lub „bioniczne oko”, który od 2013 roku przywrócił częściowe widzenie setkom niewidomych pacjentów.
Dla tego lekarza-naukowca możliwość dalszego rozszerzenia korzyści płynących z jego badań ma wyjątkowe znaczenie. Osobiście doświadczał skutków ślepoty w rodzinie – jego babcia, która pomagała go wychowywać, ostatecznie straciła wzrok. „Nie ma porównania do uczucia, gdy pomagamy komuś odzyskać wzrok” – mówi. „Zawodowo to spełnienie marzeń, a osobiście jest to dla mnie głęboko poruszające, biorąc pod uwagę, jak wiele znaczyła dla mnie moja babcia.”
